Las tecnologías de edición genética de células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSC) y CRISPR-Cas9 se han convertido en herramientas poderosas para el modelado y el tratamiento de enfermedades. Este estudio tiene como objetivo entregar a los investigadores y médicos una actualización del panorama del tratamiento de los trastornos metabólicos y genéticos, destacando cómo las iPSC proporcionan una plataforma única para el modelado patológico detallado y las pruebas farmacológicas, impulsando la medicina de precisión y el descubrimiento de fármacos. La tecnología CRISPR-Cas9 ofrece una precisión sin igual en la corrección genética, presentando posibles terapias curativas que van más allá del tratamiento sintomático. Los autores analizan logros y desafíos persistentes como las limitaciones técnicas, las preocupaciones éticas y los obstáculos regulatorios.