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Identificación de propiedades moleculares de inhibidores de Ataxina-2 para la ataxia espinocerebelosa tipo 2 utilizando cribado de alto rendimiento y aprendizaje automático

Autores: Sahay, Smita; Wen, Jingran; Scoles, Daniel R.; Simeonov, Anton; Dexheimer, Thomas S.; Jadhav, Ajit; Kales, Stephen C.; Sun, Hongmao; Pulst, Stefan M.; Facelli, Julio C.; Jones, David E.

Idioma: Inglés

Editor: MDPI

Año: 2025

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Acceso abierto

Artículo científico


Categoría

Ciencias Naturales y Subdisciplinas

Licencia

CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual

Consultas: 4

Citaciones: Sin citaciones


Descripción
En el presente estudio, nuestro objetivo fue identificar características moleculares de compuestos de pequeñas moléculas capaces de inhibir la expresión del gen ataxina-2, que está implicado en la Ataxia Espinocerebelosa Tipo 2 (SCA2). Utilizando datos de cribado de alto rendimiento (HTS) de más de 1300 compuestos y analizándolos con técnicas de minería de datos y agrupamiento, agrupamos los compuestos según su estructura y rendimiento biológico. El grupo de mejor rendimiento reveló 16 descriptores moleculares enriquecidos en inhibidores, incluyendo características también encontradas en clases de compuestos validadas como los glucósidos cardíacos. Este marco computacional puede revelar patrones estructurales clave para la inhibición, proporcionando una base para el desarrollo y optimización de futuros fármacos para la SCA2.

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