La anemia de Diamond-Blackfan (DBA) es una anemia hipoplásica eritroide congénita, caracterizada por anemia macrocítica, reticulocitopenia y un número severamente reducido de precursores eritroides en la médula ósea. Durante más de cincuenta años, los glucocorticoides han sido la principal opción para el tratamiento farmacológico de la DBA. Aunque la administración continua de glucocorticoides aumenta los niveles de hemoglobina en la mayoría de los pacientes con DBA, también causa efectos secundarios graves. Por lo tanto, existe una gran necesidad de tratamientos más específicos y efectivos para potenciar o reemplazar el uso de glucocorticoides. A lo largo de los años, se han probado muchas terapias alternativas, pero la mayoría de ellas han demostrado ser ineficaces. En este artículo, revisamos intentos anteriores y actuales de desarrollar tales terapias alternativas para la DBA. Además, discutimos cómo el conocimiento emergente sobre el mecanismo patológico en la DB