La pérdida auditiva neurosensorial y la disfunción vestibular se han convertido en las formas más comunes de defectos sensoriales, afectando a millones de personas en todo el mundo. Desarrollar terapias efectivas para restaurar la pérdida auditiva es un desafío, debido a la limitada capacidad regenerativa de las células ciliadas del oído interno. Con los recientes avances en la comprensión de la biología del desarrollo de las células ciliadas de mamíferos y no mamíferos, han surgido una variedad de estrategias para restaurar las células ciliadas perdidas. Se han desarrollado dos estrategias predominantes para restaurar las células ciliadas: la transferencia de genes responsables de la génesis de células ciliadas y el reemplazo de células faltantes a través de la transferencia de células madre. En este artículo de revisión, evaluamos el uso de varios genes involucrados en la regeneración de células ciliadas, las ventajas y desventajas de los diferentes vectores virales empleados en la entrega de genes al oído interno y los conocimientos obtenidos del uso de células madre embrionarias, adultas y pluripotentes inducidas en la generación de células ciliadas del oído interno. Comprender el papel de los genes, vectores y células madre en las estrategias terapéuticas nos llevó a explorar soluciones potenciales para superar las limitaciones asociadas con su uso en la regeneración de células ciliadas.