La beta (beta)-talasemia es un grupo de anormalidades humanas heredadas causadas por varios defectos moleculares, que implican una disminución o cesación en la síntesis equilibrada de las cadenas de beta-globina en la estructura de la hemoglobina. El tratamiento tradicional para la beta-talasemia mayor es el trasplante de médula ósea alogénico (BMT) de un donante completamente compatible. El número limitado de donantes compatibles con el antígeno leucocitario humano (HLA), el uso a largo plazo de regímenes inmunosupresores y el mayor riesgo de complicaciones inmunológicas han limitado la aplicación de este enfoque terapéutico. Además, a pesar de las mejoras en las prácticas de transfusión y el tratamiento de quelación, muchos desafíos persistentes han alentado a los investigadores a desarrollar nuevas estrategias terapéuticas como la nanomedicina y la edición genética. Uno de los brazos más poderosos de la manipulación genética son las herramientas de edición genética, que incluyen nucleasas efectoras similares a activadores de transcripción, nucleasas de dedo de zinc y nucleasas asociadas a repeticiones palindrómicas cortas interespaciadas agrupadas. Estas herramientas se han centrado en la adición de beta-globina, regulando los factores de transcripción involucrados en la expresión de la globina endógena como KLF1, silenciando inhibidores como BCL11A, SOX6 y LRF/ZBTB7A, y estrategias de reparación genética. En este artículo de revisión, presentamos una visión general sistemática de las aplicaciones de las herramientas de edición genética para el tratamiento de la beta-talasemia y el camino hacia la terapia de los pacientes.