Un indicador sustituto para biomarcadores variables en el tiempo en ensayos clínicos aleatorizados
Autores: Zhuang, Rui; Xia, Fan; Wang, Yixin; Chen, Ying-Qing
Idioma: Inglés
Editor: MDPI
Año: 2022
Acceso abierto
Artículo científico
2022
Un indicador sustituto para biomarcadores variables en el tiempo en ensayos clínicos aleatorizadosCategoría
Matemáticas
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Consultas: 12
Citaciones: Sin citaciones
Los ensayos clínicos con resultados raros o lejanos suelen diseñarse para ser grandes en tamaño y a largo plazo. Las características de demanda de recursos y consumidoras de tiempo limitan la viabilidad y eficiencia de los estudios. Hay motivaciones para reemplazar los puntos finales clínicos raros o distantes por marcadores sustitutos confiables, que podrían ser más fáciles de recopilar y recolectar. Sin embargo, aún existen desafíos estadísticos para evaluar y clasificar los posibles marcadores sustitutos. En este documento, definimos una proporción generalizada del efecto del tratamiento para entornos de supervivencia. La definición y estimación de la medida no dependen de ninguna suposición de modelo. Está equipada con un estimador no paramétrico consistente y asintóticamente normal. Bajo condiciones adecuadas, la medida refleja la proporción del efecto promedio del tratamiento mediado por el marcador sustituto entre el grupo que sobreviviría para marcar el tiempo de medición bajo ambas intervenciones y brazos de control.
Descripción
Los ensayos clínicos con resultados raros o lejanos suelen diseñarse para ser grandes en tamaño y a largo plazo. Las características de demanda de recursos y consumidoras de tiempo limitan la viabilidad y eficiencia de los estudios. Hay motivaciones para reemplazar los puntos finales clínicos raros o distantes por marcadores sustitutos confiables, que podrían ser más fáciles de recopilar y recolectar. Sin embargo, aún existen desafíos estadísticos para evaluar y clasificar los posibles marcadores sustitutos. En este documento, definimos una proporción generalizada del efecto del tratamiento para entornos de supervivencia. La definición y estimación de la medida no dependen de ninguna suposición de modelo. Está equipada con un estimador no paramétrico consistente y asintóticamente normal. Bajo condiciones adecuadas, la medida refleja la proporción del efecto promedio del tratamiento mediado por el marcador sustituto entre el grupo que sobreviviría para marcar el tiempo de medición bajo ambas intervenciones y brazos de control.