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Un indicador sustituto para biomarcadores variables en el tiempo en ensayos clínicos aleatorizados

Autores: Zhuang, Rui; Xia, Fan; Wang, Yixin; Chen, Ying-Qing

Idioma: Inglés

Editor: MDPI

Año: 2022

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Acceso abierto

Artículo científico


Categoría

Matemáticas

Licencia

CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual

Consultas: 12

Citaciones: Sin citaciones


Descripción
Los ensayos clínicos con resultados raros o lejanos suelen diseñarse para ser grandes en tamaño y a largo plazo. Las características de demanda de recursos y consumidoras de tiempo limitan la viabilidad y eficiencia de los estudios. Hay motivaciones para reemplazar los puntos finales clínicos raros o distantes por marcadores sustitutos confiables, que podrían ser más fáciles de recopilar y recolectar. Sin embargo, aún existen desafíos estadísticos para evaluar y clasificar los posibles marcadores sustitutos. En este documento, definimos una proporción generalizada del efecto del tratamiento para entornos de supervivencia. La definición y estimación de la medida no dependen de ninguna suposición de modelo. Está equipada con un estimador no paramétrico consistente y asintóticamente normal. Bajo condiciones adecuadas, la medida refleja la proporción del efecto promedio del tratamiento mediado por el marcador sustituto entre el grupo que sobreviviría para marcar el tiempo de medición bajo ambas intervenciones y brazos de control.

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